Widgets Magazine
14:07 16. září 2019
Vědec a molekuly DNK

Průlomová metodika českých vědců může pomoct zdolat neléčitelnou chorobu. V USA to budou testovat na lidech

© Fotolia / Sergey Nivens
ČR
Získat krátkou URL
5251
Sledujte nás na

Českým vědcům se podařilo objevit průlomovou metodiku terapie dosud neléčitelné Huntingtonovy choroby. Metodika již byla schválena v USA a na řadě jsou klinické studie na lidech.

Huntingtonova choroba

Huntingtonova choroba je dědičným neurodegenerativním onemocněním mozku, které způsobuje snížení mentálních schopností člověka a poruchy v jeho koordinaci a emotivním stavu. Může za to toxická bílkovina huntingtin, kterou v roce 1872 objevil americký lékař George Huntington.

Obvykle se neléčitelná nemoc začíná projevovat u lidí ve věku 30 až 50 let, přičemž rodiče ji přenášejí až na polovinu svých potomků. Postihuje asi 7 ze 100 tisíc lidí ve světě a v Česku jí trpí asi 1 tisíc lidí.

Průlom českých vědců

Dne 3. září Centrum PIGMOD (Pig Models of Diseases) v Ústavu živočišné fyziologie a genetiky AV ČR informovalo o tom, že jeho vědcům se společně s nizozemskou firmou uniQure podařilo dosáhnout průlomu v léčení Huntingtonovy choroby. Jde o novou metodiku genové terapie, která byla vyzkoušena na miniprasatech.

„Miniprasata jsou jak pro výzkum, tak pro genovou terapii víc než příhodná. V dospělosti jsou totiž co do váhy i velikosti orgánů velmi podobná lidem,“ uvedl ředitel Centra PIGMOD Jan Motlík.

Motlík vysvětil, že zvolená metoda léčby předpokládala vpravení tzv. virových vektorů do mozku miniprasat, které dlouhodobě snižují hladinu mutovaného huntingtinu. Lidský gen, který produkuje toxickou bílkovinu, byl předtím začleněn do genové výbavy zvířat.

Provedený výzkum českými a nizozemskými oborníky prokázal, že nová metoda terapie je efektivní a zároveň bezpečná. Díky tomu ji schválil a dokonce i jí udělil prioritu americký státní úřad na kontrolu potravin a léčiv (FDA). Ten povolil zahájení klinických pokusů na lidech, k nimž má dojít již v druhé polovině tohoto roku v USA.

Vědci věří, že jejich metodika může úplně zastavit postup choroby tím, že vyplaví toxický protein z lidského organismu. Motlík k tomu dodal, že by se nemocné buňky měly uzdravit, avšak upozornil na to, že metodika nemá možnost vrátit do mozku člověka již zničené neurony.

Více:

Vědci sdělili, jaký nečekaný užitek má červené víno
Hubnou díky tuku. Vědci vysvětlili, jak se dá jíst všechno a přitom netloustnout
Vědci odhalili způsob, jak snížit riziko smrti na následky srdečních chorob
Štítky:
geny, vědci
Pravidla společenstvíDiskuse
Komentovat pomocí FacebookuKomentovat pomocí Sputniku
  • Komentář